Écrit par Damien Bouhours

L'Association française contre les myopathies (AFM), qui gère le Téléthon, se lance dans la fabrication de médicaments afin de traiter les maladies orphelines. Une nouvelle aventure, qui remplit d'espoir les malades mais, qui sans l'appui des gros labos, s'avère risquée financièrement

Une technicienne le 27 octobre 2004 dans le laboratoire Généthon à Evry, financé par l'Association Française contre les Myopathies (photo AFP)

L'Association française contre les myopathies (AFM) est la première association à but non lucratif au monde à obtenir en février dernier l'autorisation de fabriquer des médicaments pour des maladies rares. "Depuis la création de l'association, nous pouvons distinguer deux grandes périodes. Une première pendant laquelle nous avons fait de la recherche fondamentale sur les maladies génétiques pour essayer de les comprendre et une seconde où nous avons testé différents outils de guérison sur l'animal. S'ouvre aujourd'hui une troisième période où nous allons appliquer notre expérience sur l'Homme", s'enthousiasme la présidente de l'AFM, Laurence Thiennot-Hermet, interrogée par France-Soir.

Quels traitements ?
L'AFM prévoit de s'attaquer dans un premier temps à cinq maladies orphelines, à savoir la myopathie de Duchenne (maladie des muscles), deux types de maladies de la rétine, une maladie du système immunitaire et une maladie du foie. Cinq études cliniques seront d'abord menées afin de produire dès la fin de l'année des lots de médicaments pour des essais I/II (tests d'efficacité et de sécurité sur un nombre restreints de patients). "Nous visons une vingtaine de lots par an pour des essais de 15 à 20 personnes chacun, en Europe et aux Etats-Unis", précise Frédéric Revah, directeur général de Généthon.   

Pour quel coût ?
Le nouveau laboratoire pharmaceutique Généthon Bioprod d'Evry "coûtera 28 millions d'euros financés à hauteur de 23 millions par les collectivités territoriales et 5 millions par l'AFM. Son coût de financement, estimé à environ 9 millions d'euros par an sera entièrement assuré par l'AFM", explique la présidente de l'association qui s'occupe depuis 24 ans de la grande récolte de fonds du Téléthon. L'entreprise, qui se finance grâce à la générosité des Français (90 millions d'euros récoltés en 2010), devra certainement trouver un nouveau soutien financier, pour pouvoir commercialiser ses innovations pharmaceutiques. Chaque lot clinique coûte en effet entre 400.000 et 500.000 euros.

L'appui des labos ?
L'AFM espère trouver le soutien de certains laboratoires pharmaceutiques, mais la tâche est ardue. "Les 6.000 maladies rares touchent 3 millions de personnes en France et 30 millions en Europe, des marchés souvent trop petits pour les laboratoires traditionnels", avoue Frédéric Revah. "Mais le besoin de relais de croissance des grands laboratoires joue en notre faveur", ajoute-t-il. Le Généthon se chargerait donc des premières phases de développement des traitements avant qu'un plus gros laboratoire ne prenne le relais pour la production et la commercialisation. Certains labos seraient déjà intéressés. La filiale française du groupe britannique GSK travaille ainsi avec le Généthon sur un essai de phase I/II pour la myopathie de Duchenne. L'Institut Mérieux participe depuis 2006 avec le Généthon au programme Adna, consortium financé par Oséo qui implique aussi Biomérieux et Transgène. "Nous n'excluons pas des accords plus poussés dans le futur", dit Philippe Cleuziat, directeur des programmes d'innovation à l'Institut Mérieux.
Damien Bouhours (www.lepetitjournal.com) vendredi 15 avril 2011

En savoir plus

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Article du Figaro, Le Téléthon créé son laboratoire pharmaceutique