Écrit par Damien Bouhours

En plusieurs décennies, la thérapie génique est passée du rang de douce fantaisie à celui de miracle scientifique. Cette technique révolutionnaire permet aujourd'hui une réelle guérison dans des cas de maladies rares autrefois diagnostiquées comme incurables

Qu'est-ce que la thérapie génique?
La thérapie génique (AFP) a été imaginée dans les 1970. Cette idée repose sur un postulat simple : si une maladie rare est due à la mutation d'un seul gène, pourquoi ne pas la guérir en introduisant le bon gène par le biais d'un vecteur. Finis alors les autres traitements qui ne font que soulager les symptômes ou maîtriser l'évolution de la maladie sans pour autant offrir d'espoir d'une totale rémission. Bien que prometteuse, la technique a au départ du mal à trouver ses marques. Les premiers essais ne s'avèrent en effet pas concluants. Pire, en France, les professeurs Fischer et Cavazzana-Calvo doivent interrompre un essai clinique du fait de l'apparition d'une forme de leucémie, qui provoqua le décès d'un des enfants traités.

Le succès enfin au rendez-vous
Mais les associations y croient et ce n'est que des décennies plus tard que le succès est au rendez-vous. La thérapie génique a ainsi permis ces dernières années de guérir des maladies aussi sévères que l'adénosine désaminase (ADA) (déficit immunitaire due à une déficience enzymatique), l'amaurose congénitale de Leber (cécité d'origine génétique) et apporte des résultats prometteurs pour des patients atteints de la maladie de Parkinson. Mais les chercheurs sont allés encore plus loin en s'attaquant avec succès à une maladie grave touchant le cerveau : l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (maladie de la famille des leucodystrophies qui touchent en France 1 naissance sur 2.000). Cette maladie dégénérative mortelle entraîne une altération progressive des fonctions intellectuelles et motrices. L'injection de cellules souches génétiquement corrigées par un lentivirus (virus dérivé du VIH) a permis de bloquer l'évolution de la maladie chez deux enfants qui ne trouvaient pas de donneurs de moelle osseuse compatibles. La technique aujourd'hui très sûre pour le patient évite également tout risque de rejet lié à une greffe.

La thérapie génique au goût du jour
Cette nouvelle, publiée par le magazine Sciences, permet de redonner espoir aux personnes atteintes de maladies monogéniques dont le seul traitement jusqu'alors, la greffe, quand elle était possible, signifiait un traitement lourd de médicaments anti-rejets pour le reste de leur vie. Ce nouveau succès permet également de relancer cette approche thérapeutique après des années de désillusions. "La thérapie génique ne va pas tout résoudre, , d'autant qu'elle fonctionne lorsque la maladie est encore débutante. Elle n'exclut donc pas les autres démarches, mais ces différents succès sont très encourageants.", souligne le professeur Patrick Aubourg, chargé avec le Pr. Cartier de ce nouvel essai clinique réussi. La prochaine avancée ? "La chirurgie du gène"c'est-à-dire pouvoir cibler le lieu d'insertion du gène correcteur, une technique encore en cours d'expérimentation. Le Téléthon 2009, qui débutera le 4 décembre prochain, a donc plus que jamais besoin de votre générosité pour financer ces recherches. 
Damien Bouhours (www.lepetitjournal.com) mercredi 11 novembre 2009

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Article du Monde, Le renouveau d’une promesse thérapeutique